Uma pesquisa que começou lá nos anos 1980 acabou de ganhar um dos prêmios mais importantes da ciência. Os pesquisadores Swee Lay Thein e Stuart Orkin foram reconhecidos pelo trabalho que ajudou a criar um tratamento para anemia falciforme.
Esse tratamento usa uma técnica chamada CRISPR, que permite “editar” partes do DNA. Ele vem sendo usado para tratar doenças como a anemia falciforme e a beta-talassemia, que afetam o sangue e podem causar dor e outros problemas ao longo da vida.
A premiação aconteceu em Los Angeles e chamou atenção porque a pesquisa saiu do laboratório e virou tratamento real. A terapia atua em um único gene e ajuda o corpo a voltar a produzir células sanguíneas saudáveis.
Como funciona o tratamento
O tratamento, chamado Casgevy, mexe diretamente nas células do próprio paciente. A ideia é simples de entender: desligar um gene que atrapalha o funcionamento do sangue.
Quando esse gene é desativado, o corpo volta a produzir um tipo de hemoglobina que protege as células. Com isso, os sintomas da doença diminuem.
Mas o processo ainda é longo. Os médicos retiram células da medula óssea, fazem a modificação em laboratório e depois devolvem essas células ao paciente. Antes disso, a pessoa precisa passar por quimioterapia.
De onde veio essa descoberta
Tudo começou com uma observação feita pela médica Janet Watson. Ela percebeu que bebês que tinham tendência à anemia falciforme não apresentavam sintomas logo ao nascer.
Isso acontece porque os recém-nascidos produzem a chamada hemoglobina fetal, que protege o sangue. Com o tempo, o corpo troca esse tipo por outro, e é aí que a doença aparece.Anos depois, os cientistas notaram que algumas pessoas continuavam com essa proteção mesmo depois de adultas. Foi aí que surgiu a pista para o tratamento.
“Comecei a estudar famílias para entender isso melhor”, explicou Swee Lay em entrevista. Segundo ela, algumas pessoas tinham uma espécie de proteção natural no sangue.
O gene que funciona como interruptor
Os pesquisadores descobriram que um gene chamado BCL11A funciona como um interruptor no corpo. Ele “desliga” a produção da hemoglobina protetora depois do nascimento.
A solução encontrada foi justamente bloquear esse interruptor. Assim, o corpo continua produzindo a hemoglobina fetal, que é mais saudável.
Essa foi a chave para criar o tratamento atual. Em vez de corrigir diretamente o problema da doença, os cientistas mudaram o funcionamento desse gene.
Ainda existem desafios
Apesar do avanço, o tratamento ainda não é simples. Ele exige estrutura médica avançada e pode ser cansativo para o paciente.
O custo também é alto, chegando a milhões de dólares. Isso faz com que o acesso ainda seja limitado em muitos lugares.
Além disso, todo o processo envolve internação e acompanhamento médico por um bom tempo.
O que vem pela frente
Agora, os cientistas tentam deixar esse tratamento mais fácil de aplicar. Uma das ideias é criar uma versão que funcione como uma injeção, sem precisar retirar células do corpo.
Se isso der certo, o tratamento pode ficar mais rápido, mais barato e mais acessível.
A meta é ampliar o acesso e fazer com que mais pessoas possam usar essa tecnologia no futuro.
